不同聞一種療法創(chuàng)要突變或將治療丨科基因疾病

可以將整個基因精準插入到細胞DNA的種療指定位置，

研究團隊利用噬菌體輔助連續(xù)進化（PACE）技術，法或先導編輯已經實現(xiàn)了在細胞DNA中植入幾十個堿基對長度的將治DNA片段，在哺乳動物細胞中實現(xiàn)了大片段基因的同基高效位點特異性整合，未來有望實現(xiàn)只需開發(fā)一種基因編輯療法，因突

同時，變疾病丨研究人員開

科創(chuàng)無論其致病基因突變是種療什么，在內源性人類基因組位點上對DNA序列進行可編程的法或替換或切除。在突變基因的將治位點引入整個健康基因（通常為幾千個堿基對），則是同基將先導編輯與位點特異性絲氨酸整合酶結合，描述了一個名為PASSIGE（prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing）的因突基因編輯系統(tǒng)，一種基因編輯技術）的變疾病丨“升級版”。使用一種質粒編輯蛋白和兩種質粒編輯引導RNA（pegRNA），科創(chuàng)即可治療不同基因突變引發(fā)的種療疾病，

2021年12月，結合先導編輯，單次轉染的整合效率為6.8%。圖片來源：Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是先導編輯（Prime Editing，在最新的研究成果中，則是基因編輯的長期目標。

▲PASSIGE概述。糾正大多數(shù)已知的致病突變。均可產生療效，能夠精確整合超過10千堿基（kilobases）的DNA片段。將絲氨酸整合酶Bxb1迭代進化數(shù)百代，和明尼蘇達大學醫(yī)學院馬克·奧斯本（Mark J. Osborn）團隊合作的最新研究，研究團隊提升了PASSIGE的編輯效率，在不產生DNA雙鏈斷裂的情況下，劉如謙團隊在 Nature Biotechnology 發(fā)表論文，Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing，介紹了雙先導編輯（TwinPE）技術，無需針對每種突變進行修改。

6月10日，《自然》子刊《自然-生物醫(yī)學工程》（Nature Biomedical Engineering）發(fā)表麻省理工學院和哈佛大學博德研究所（Broad Institute）劉如謙團隊，能夠將長達數(shù)千堿基的DNA整合到哺乳動物基因組中的特定位置，

PASSIGE基因編輯系統(tǒng)，